Bellevue Asset Management Blutgerinnungsmittel: Ein milliardenschwerer Markt

Cyrill Zimmermann, Head Healthcare Funds & Mandates bei Bellevue Asset Management

Cyrill Zimmermann, Head Healthcare Funds & Mandates bei Bellevue Asset Management

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Erworbene oder erblich bedingte Gerinnungsstörungen verursachen Schlaganfälle, Erkrankungen der Herzkranzgefässe, Vorhofflimmern und Lungenembolien. Häufigste Ursachen für Blutungen sind gene¬tische Defekte und Störungen im Autoimmunsystem. Thrombosen stellen dabei die größte  Bedrohung dar. An Embolien sterben allein in den USA und in Europa jährlich 800 000 Menschen– mehr als durch Aids, Autounfälle und Prostata- und Brust¬krebs zusammen.

Neue Generation von Blutverdünnern

Aus kommerzieller Sicht bilden Blutverdünner den global größten Markt. Der Umsatz mit Markenprodukten belief sich 2015 auf 15 Milliarden US-Dollar und soll bis 2019 auf 20 Milliarden US-Dollar steigen. Obwohl sie noch längst nicht ausgedient haben, wird die erste Gene¬ration der Blutverdünnungsmedikamente Heparin und Warfarin inzwischen weniger nachgefragt. Nachdem ihr Patent abgelaufen ist, schaffen  Milliardenprodukte wie Plavix und Lovenox von Sanofi  nun Raum für eine Vielzahl generischer Substanzen.

Eine neue treibende Kraft ist eine Generation von Antikoagulantien, die nicht mehr injiziert werden müssen, sondern als Tablette verabreicht werden. Das umsatzstärkste Medikament ist das 2008 in der Europäischen Union (EU) und 2011 in den USA zugelassene Mittel Xarelto. Das von den Pharmakonzernen Bayer und Johnson & Johnson ver¬kaufte Produkt erzielte 2016 einen Umsatz von 5,5 Milliarden US-Dollar. An zwei¬ter Stelle folgen Eliquis von Pfizer und Bristol-Myers Squibb.

Mit der 2003 gegründeten US-Firma Portola steht seit Kurzem ein Neuling aus der Biotech-Branche im Rampenlicht. Der Aktienkurs der seit 2013 an der Börse notierten Gesellschaft verdoppelte sich im zweiten Quartal 2017, nachdem sich die Zulassungschancen für zwei Produkte verbesserten. Die erste Zulassung durch die US-Behörde für Lebens- und Arzneimittel FDA ist bereits früher als erwartet erfolgt und hatte einen entspre¬chenden kurstreibenden Effekt. Hierbei handelte es sich um das Medikament Betrixaban, das zur Vorbeugung von venösem Thromboembolismus verwendet werden soll.  Die nächsten Meilensteine sind die Einführung von Betrixaban in den USA sowie seine europäische Zulas-sung, welche im ersten Quartal 2018 erfolgen könnte. . Darüber hinaus will Portola in Kürze für AdexXa, ein breit anwendbares Gegenmittel für Faktor-Xa-Inhibitoren, den Zulassungsantrag einreichen.

Neue Therapieansätze für Hämophilie

Bei den erblich bedingten Bluterkrankungen haben zuletzt vor allem neue Therapieansätze gegen Hämophilie A und Hämophilie B erheb¬liche Fortschritte erzielt. Nach Schätzungen sind weltweit rund 440 000 Personen von Hämophilie A betroffen, bei Hämophilie B handelt es sich um knapp 70 000 Menschen. Abgesehen davon, dass bei Hämophilie bis dato keine Heilungschancen bestehen, sind für die Behandlung regelmäßige Infusionen nötig. Die Plasmaprodukte, die dabei verwendet werden, bergen die Gefahr einer Infektion.

Zu den neuen Behandlungsmethoden zählen modifizierte und künstliche Gerinnungsfaktoren, bispezifische Antikörper sowie Gentherapien, die über den Ersatz der Gerinnungsfaktoren VIII und IX eine vollständige dauerhafte Heilung anstreben. Während sich die Gentherapien als Behandlungsoption für die schwersten Formen von Hämophilie noch im klinischen Anfangsstadium befinden, könnte mit Emicizumab von Hoffmann-La Roche aus der Schweiz und Chugai aus Japan 2018 ein bifunktionaler Antikörper zugelassen werden. Das Produkt muss nur einmal wöchentlich subkutan verab¬reicht werden und simuliert als erstes Medikament dieser Art den Gerinnungs¬faktor VIII.

Einen ganz anderen Ansatz verfolgt die Biotech-Firma Alnylam mit ihrem Mittel Fitusiran. Auf der Grundlage der firmeneigenen Anti¬sense-Technologie, bei der die Übertragung bestimmter genetischer Informationen zwischen Molekülen abgeschaltet wird, blockiert Fitusiran den natürlichen Gerinnungshemmer Anti-Thrombin. Der Vorteil dieses Verfahrens: Es ist für alle Formen der Hämophilie an¬wendbar und muss nur einmal monatlich verabreicht werden. Alnylam beabsichtigt, in den nächsten Monaten mit der ersten Stu¬die für die klinische Endphase III zu beginnen.