Ein Gen nach dem anderen Neue Ära in der Zelltherapie bricht an

Radiologin bei der Arbeit an einem Krebsbehandlungszentrum im französischen Marseille. Die Therapie Kymriah soll die Überlebenschance bei Leukämie von etwa 40 auf 90 Prozent steigern. | © Getty Images

Radiologin bei der Arbeit an einem Krebsbehandlungszentrum im französischen Marseille. Die Therapie Kymriah soll die Überlebenschance bei Leukämie von etwa 40 auf 90 Prozent steigern. Foto: Getty Images

Wir stehen am Beginn einer neuen Ära in der regenerativen Medizin. Im vergangenen Jahr hat die US-amerikanische Arzneimittelaufsichtsbehörde (FDA) die Zulassung für Kymriah erteilt, eine gentechnisch modifizierte Zelltherapie. Ein historisches Ereignis für Wissenschaft und Fortschritt. Der FDA-Commissioner kommentierte diesen Erfolg und seine Dimension mit folgender Stellungnahme: „Wir überschreiten eine neue Grenze der medizinischen Innovation, denn nun ist es möglich, die eigenen Zellen eines Patienten umzuprogrammieren, sodass sie ein tödliches Krebsgeschwür angreifen. Neue Technologien wie Gen- und Zelltherapien könnten die Medizin grundlegend verändern.“

Mirjam Heeb, Portfoliomanager bei GAM

Zuvor hatte sich das Biotechnologieunternehmen Gilead Sciences in einem unkonventionellen Schritt auf den Krebsimmuntherapie-Spezialisten Kite Pharma gestürzt und mit der 11,9 Milliarden US-Dollar schweren Übernahme den Einstieg in diesen Bereich erworben.

Neue Gen-, Zell- und Gewebetechnik-Therapien leiten eine disruptive neue Phase in unserem Gesundheitssystem ein. Sie ermöglichen die Heilung von Krankheiten in einem Schritt und ersetzen die lebenslange Abhängigkeit von Medikamenten. Die Zahl der Gentherapien in der aktiven Entwicklung hat ein Allzeithoch erreicht. Damit rückt eine höchst vielversprechende Innovationswelle in der Medizin deutlich schneller näher, als es den meisten bewusst ist.

Einzigartiger Ansatz gegen Leukämie

Bereits in den 1990er Jahren wurde die Forschung im Bereich der Gentechnik vorangetrieben, der Durchbruch gelang allerdings nicht. Der nun wiedererwachte Enthusiasmus lässt sich auf mehrere Zulassungen von Gentherapien weltweit zurückführen. Die erste dieser Genehmigungen wurde für die bereits erwähnte Therapie Kymriah erteilt. Die Therapie verfolgt einen einzigartigen Ansatz zur Heilung der häufigsten Krebsart im Kindesalter, der akuten lymphatischen Leukämie. Jede Dosis ist individuell auf den Patienten zugeschnitten, da die eigenen Immunzellen des jeweiligen Patienten verwendet und genetisch modifiziert werden. Weiße Blutkörperchen werden entnommen und im Labor genetisch verändert oder umprogrammiert, damit sie nach der Wiedereinbringung in den Körper den Tumor erkennen und bekämpfen können. Mit Kymriah behandelte Patienten haben insgesamt eine Überlebenschance von 90 Prozent.

Auch die von Gilead übernommene Firma Kite Pharma feierte einen großen Erfolg mit der Zulassung einer Therapie für Non-Hodggkin-Lymphome. Das Unternehmen Spark Therapeutics bekam zudem die Genehmigung zur Zelltherapie einer angeborenen Netzhauterkrankung erteilt. Diese wichtigen Meilensteine markieren ein historisches Jahr für die Gentherapie.