Ein Gen nach dem anderen Neue Ära in der Zelltherapie bricht an

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Damit befindet sich die Wissenschaft an der Schwelle zur Heilung der ersten sogenannten monogenetischen Krankheiten, die durch einen Defekt in einem einzelnen Gen verursacht werden. Nun soll der Sprung von den seltenen Krankheiten zu den weniger seltenen gelingen. Das Unternehmen Bluebird Bio beispielsweise hat die größte Zahl von Gentherapie-Programmen in fortgeschrittenen Studien und gilt immer wieder als attraktiver Übernahmekandidat.

Auch die Gentherapie von AveXis für die tödliche Spinale Muskelatrophie Typ 1 ergab sehr vielversprechende Ergebnisse. Wir rechnen hier mit weiteren Neuigkeiten zum fortdauernden Überleben dieser Patienten. Viele andere Programme für seltene Krankheiten werden in den kommenden Monaten voraussichtlich ebenfalls erste Zwischenergebnisse vorlegen. Daraus könnte sich eine wahre Flut klinischer Erfolge entwickeln. Wir erkennen das Potenzial für unmittelbar bevorstehende signifikante Entwicklungen sowohl auf der klinischen als auch auf der Aktienebene und richten unser Portfolio entsprechend aus.

Weit über den heutigen Erwartungen

Das wachsende Interesse großer biopharmazeutischer Unternehmen an Gentherapien im vor- und klinischen Stadium hat sich seit 2016 intensiviert. In einem der ersten Schritte in diesem Bereich kaufte Pfizer ein Unternehmen im Frühstadium, Bamboo Therapeutics, für einen Gesamtwert von 645 Millionen US-Dollar und kündigte zugleich das Ziel an, „Branchenführer bei der Gentherapie“ werden zu wollen. Allergan zog mit dem Kauf des Gentherapie-Unternehmens Retrosense Therapeutics nach, um sich Zugang zu einem neuartigen Entwicklungsprogramm zur Wiederherstellung der Sehkraft von Blinden zu verschaffen.

Das mittelgroße Biotechnologieunternehmen Shire gab kürzlich sein Debüt in diesem Bereich mit dem Zulassungsantrag für ein neues Prüfpräparat zur Behandlung von Hämophilie A bekannt. Schon länger laufen dagegen die Investitionen der Firma Biogen über Kollaborationen mit wichtigen Pionieren auf diesem Gebiet, beispielsweise mit der University of Pennsylvania. Unserer Meinung nach ist die Übernahme von Kite Pharma durch Gilead Sciences für einen beachtlichen Betrag ein deutlicher Hinweis auf ein Wertschöpfungspotenzial, das weit über die heutigen Erwartungen hinausgeht.

Obwohl die ersten kommerziellen gentechnischen Produkte noch keine Gewinnbringer sind, erkennt die Gesundheitsbranche den enormen Wert als Plattformtechnologie. Ein zusätzlicher Beleg dafür ist die verstärkte aufsichtsrechtliche Unterstützung, zum Beispiel durch beschleunigte Zulassungsverfahren der FDA für bahnbrechende Therapien zur Behandlung seltener Leiden. Und die Anleger sind zunehmend bereit, diese riskanten Bemühungen der Unternehmen zu finanzieren.

Die regenerative Medizin verdient definitiv ein hohes Maß an Aufmerksamkeit. Die Wirksamkeit scheint bewiesen und das Sicherheitsprofil ist gut. Nach den bemerkenswerten Fortschritten und Erfolgen bei monogenetischen Krankheiten fassen die Forscher jetzt die Behandlung komplexerer und häufigerer Erkrankungen ins Auge, die durch mehrere Gene verursacht werden. Alzheimer, Diabetes, Herz- und Krebserkrankungen liegen im Fokus. Die Behandlung solcher Krankheiten, die aus einem Mix genetischer Mutationen entstehen und von denen viele noch nicht vollständig verstanden wurden, ist jedoch überaus komplex. Wir bleiben aber weiterhin leidenschaftlich überzeugt von der inhärenten Wertschöpfung der regenerativen Medizin in ihrer einfachsten Form: ein Gen nach dem anderen.

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