Die Covid-19-Pandemie hat tiefgreifende Auswirkungen auf jeden Sektor der Wirtschaft. Auch die Biotechnologie-Branche wird noch auf Monate oder Jahre hinaus mit den Folgen zu kämpfen haben. Doch trotz vieler Herausforderungen sind die wichtigsten Wachstumstreiber der Biotechnologie intakt geblieben.

Sehr interessant finden wir drei therapeutische Klassen, die in den vergangenen Jahren besonders innovativ und disruptiv waren: adoptive T-Zelltherapie für Krebs, Wirkstoffe für Präzisionsonkologie sowie Gentherapie. Wir erwarten, dass diese drei Kategorien den Behandlungsstandard für viele schwierig zu heilende Erkrankungen verändern werden.

Adoptive T-Zelltherapie

Zum Konzept der Krebs-Immuntherapie gehört es, die Kraft des Immunsystems eines Patienten zu nutzen, um Krebszellen zu erkennen und zu zerstören. Immuntherapie ist bei bestimmten Tumortypen äußerst wirksam und fördert bei manchen Patienten lang andauernde Remissionen. Es gibt verschiedene Arten von Immuntherapien, doch uns interessiert vor allem die adoptive T-Zelltherapie. Hierbei werden Immunzellen oder T-Zellen verwendet, die entweder vom Patienten oder in manchen Fällen von gesunden Spendern entnommen werden.

Diese Zelltherapien wecken unser Interesse, weil einige bei schwierig zu behandelnden Patienten, bei denen mehrere Therapielinien erfolglos waren und die sonst keine weiteren Behandlungsmöglichkeiten mehr hätten, lang andauernde Remissionen erreichen konnten. Die meisten in der Entwicklung befindlichen Produkte legen den Fokus auf hämatologische Krebsarten und Melanome, doch wir sind zuversichtlich, dass Zelltherapie auch bei anderen soliden Tumoren wie zum Beispiel Lungenkrebs genutzt werden kann.

Präzisionsonkologie

Wirkstoffe für die Präzisionsonkologie sollen auf spezifische Mutationen oder Genveränderungen abzielen, die dafür bekannt sind, bestimmte Krebsarten zu verursachen. Das Tumorgewebe eines Krebspatienten wird auf die Präsenz bekannter Treibermutationen getestet, damit die Behandlung eigens auf diesen Patienten zugeschnitten werden kann, sofern genau für diese spezifischen Mutationen Wirkstoffe verfügbar sind. Präzisionsonkologie ist kein neues Konzept. Es gibt bereits seit zwei Jahrzehnten Präzisionsonkologie-Wirkstoffe für einzelne Tumortypen. In jüngster Zeit ist die Zahl neuer Arzneien, die wirksamer und verträglicher sind als die bisherigen Optionen, jedoch gestiegen.

Darüber hinaus haben mehrere Unternehmen innovative Plattformen für die Entdeckung von Wirkstoffen entwickelt, um neuartige Wirkstoffe zu finden, mit denen auf neue Mutationen, die mit älteren Technologien schwierig zu behandeln waren, reagiert werden kann. Besonders interessant finden wir die zahlreichen neuen Wirkstoffe für die Präzisionsonkologie, die für bestimmte Tumortypen wie Lungenkrebs, Brustkrebs und Magen-Darm-Krebs entwickelt werden.

Gentherapie

Es ist bekannt, dass einige genetische Krankheiten durch einen Defekt oder die Mutation eines einzelnen Gens verursacht werden, und für diese seltenen, schweren monogenetischen Krankheiten könnte die Gentherapie eine unglaublich hilfreiche Behandlungsmöglichkeit sein. Bei der Gentherapie wird das beschädigte Gen eines Patienten durch eine normale Kopie dieses Gens ersetzt. Gentherapie soll eine einmalige Behandlung sein, die einen Patienten bestenfalls für immer heilt.

Mittlerweile sind mehrere von der US-Lebensmittelüberwachungs- und Arzneimittelbehörde FDA zugelassene Gentherapie-Produkte verfügbar, unter anderem für die spinale Muskelatrophie (SMA), eine seltene neuromuskuläre Erkrankung. Die meisten Kinder mit schwerer SMA überleben die frühe Kindheit nicht, doch die Gentherapie sorgt beim Umgang mit SMA für einen echten Wandel und verbessert Muskelfunktion, Bewegung und Überlebenschancen dieser Patienten. In diesem Bereich sind weiterhin umfangreiche Innovationen für viele schwere Krankheiten zu sehen, und wir erwarten in Kürze die Verfügbarkeit weiterer gentherapeutischer Behandlungsmöglichkeiten.