Geringere Abhängigkeit von Blutspenden Lebenserhalt durch gezielte Depotaufstockung
Blut war Jahrtausende lang ein starkes Symbol des Lebens. Zum Beispiel ist es kein Zufall, dass die Vampire in Volksmärchen versuchen, ihr Leben nach dem Tod fortzusetzen, indem sie Blut aus den Lebenden saugen. Wissenschaftlich gesehen haben Blutspenden seit Jahrhunderten unzählige Leben gerettet. Aber die Medizin hat sich in den frühen 1900er-Jahren stark verändert, als die menschlichen Blutgruppen entdeckt wurden. Heute werden Bluttransfusionen als unentbehrlich erachtet. Sie sind wichtig, um sicherzustellen, dass die Patienten chirurgische Eingriffe, Krebsbehandlungen, chronische Erkrankungen und schwere Verletzungen überleben. Die verschiedenen Bestandteile von Blut, rote Blutkörperchen, Blutplättchen und Plasma, werden zur Behandlung verschiedener gesundheitlicher Probleme verwendet.
Einschränkungen von Blutspenden und Transfusionen
Laut der Weltgesundheitsorganisation (WHO) erhalten Blutspendezentren weltweit rund 118,5 Millionen Blutspenden jedes Jahr. Obwohl dies eindrucksvoll klingt, besteht in Wirklichkeit eine Knappheit an Blut. Das liegt daran, dass es nur 42 Tage haltbar ist. Um eine so lange Lebensdauer zu gewährleisten, muss die Flüssigkeit bei einer kühlen Temperatur gelagert werden.
Eine weitere wichtige Einschränkung der Bluttransfusionen ist, dass die Blutspenden mit dem Bluttyp des Empfängers übereinstimmen müssen. Blutspenden müssen auch auf Erkrankungen wie Hepatitis und Humanes Immundefizienz-Virus (HIV) getestet werden, was die Transfusionskosten erhöht. In vielen Entwicklungsländern stellt dies schwerwiegende Herausforderungen dar. Darüber hinaus können Bluttransfusionen bei Patienten zu bestimmten Komplikationen führen, wie schädlichen Immunreaktionen und Infektionen.
All diese Einschränkungen sind besonders problematisch für Patienten, die zur Behandlung bestimmter Erkrankungen regelmäßige Bluttransfusionen benötigen. Eines der häufigsten Beispiele für solche Erkrankungen ist die Sichelzellenanämie, eine Gruppe von Störungen, die das Hämoglobin beeinflussen, das Molekül in den roten Blutkörperchen, das die Zellen im ganzen Körper mit Sauerstoff versorgt.
Neue Lösungen retten Leben
Obwohl Spenden von menschlichem Blut auf absehbare Zukunft unentbehrlich bleiben, haben mehrere Unternehmen spezielle Lösungen entwickelt, die Menschen mit bestimmten Erkrankungen helfen können, weniger von Bluttransfusionen abhängig zu sein. So ist das amerikanische Biopharma-Unternehmen Vertex unter anderem dabei eine innovative Behandlung für die Krankheit Alpha-1-Antitrypsinmangel (AATD) zu entwickeln.
AATD kann schwere Lungen- oder Lebererkrankungen verursachen und tritt bei etwa 1 von 2.500 Personen auf. Vertex arbeitet an einer Reihe von Proteinstabilisatoren, die sich auf das falsch gefaltete AAT-Protein konzentrieren, das von AATD-Patienten als Ergebnis von Mutationen im assoziierten Gen produziert wird. Mit diesem neuen Medikament würden die Patienten weniger abhängig von Blutspenden werden, um ihr falsch gefaltetes AAT-Protein mit einem funktionellen Protein von gesunden Spendern zu ergänzen. Dies klingt zwar vielversprechend, klinische Daten sind jedoch durchwachsen, da dies auf technischer Ebene eine schwierig zu meisternde Herausforderung darstellt. Vertex hat viele Jahre gebraucht, um die richtigen Moleküle bei einer anderen Orphan-Krankheit, der Mukoviszidose, zu finden. Wir bleiben jedoch hoffnungsvoll, dass sich die Beharrlichkeit auch in der AATD-Forschung auszahlen wird, da die Patienten bessere Optionen verdienen.
Vertex ist auch im Kampf gegen Sichelzellerkrankungen und Beta-Thalassämie tätig. Diese Erkrankungen bringen eine Verzerrung der roten Blutkörperchen mit sich, die dazu führt, dass diese aneinanderhängen und weniger wirksam werden. Transfusionen spielen derzeit eine wesentliche Rolle bei der Behandlung. Zusammen mit dem US-Schweizerischen Biotech-Unternehmen Crispr Therapeutics entwickelt Vertex eine neuartige CRISPR/CAS9-Gen-Editierungs Lösung für Patienten, die auf die Korrektur der zugrunde liegenden genetischen Ursache der Erkrankung abzielen.
Das Biopharmaunternehmen Acceleron hat ein Medikament zur Behandlung der myelodysplastischen Syndrome (MDS) entwickelt, einer Gruppe von Erkrankungen, die durch die unzureichende Bildung von Blutzellen gekennzeichnet ist. MDS kommt häufig vor der Entwicklung einer akuten myeloischen Leukämie oder AML, einem gefährlichen Blutkrebs, vor. Das Medikament wird auch zur Behandlung von Beta-Thalassämie angewendet, einer genetischen Erkrankung, bei der die Patienten nicht genügend Beta-Globin, einen Bestandteil des Hämoglobins, bilden können.
Innovationen im Bereich Blut helfen dem Immunsystem, die richtige Antwort zu finden
Die Unternehmen Alexion und Apellis Pharmaceuticals konzentrieren sich auf innovative Behandlungen bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH). Diese seltene Erkrankung, die vor allem jüngere Erwachsene betrifft, verursacht den Abbau der roten Blutkörperchen durch einen Teil des körpereigenen Immunsystems, das als Komplementsystem bezeichnet wird. Dies führt zur Anämie. Die Symptome der Anämie, die Erkrankung, bei der die roten Blutkörperchen nicht genügend Sauerstoff in Gewebe und Organe transportieren können, sind Müdigkeit, Kurzatmigkeit und Unfähigkeit zu sportlichen Aktivitäten. Die verheerendsten Folgen von PNH sind Thrombose oder Blutgerinnung, welche zum Tode führen können.
An PNH erkrankte Menschen benötigen zahlreiche Transfusionen roter Blutkörperchen, um die Symptome unter Kontrolle zu halten. Beide Unternehmen entwickelten Medikamente, die sich speziell auf das Komplementsystem konzentrieren, das Abwehrsystem des Körpers daran hindern, die roten Blutkörperchen anzugreifen und den kontinuierlichen Abbau der roten Blutkörperchen zu verringern, und so die Lebensqualität der Patienten umfassend verbessern.
Ein weiteres Beispiel ist das Biotech-Unternehmen ArgenX aus Belgien. ArgenX entwickelt eine vielversprechende Lösung für die Behandlung von Myasthenia gravis, einer schweren Muskelerkrankung, die durch Autoimmunantikörper verursacht wird, die den Neurotransmitter-Rezeptor, eine bestimmte Art von Protein, welcher die Muskeln für ihre Funktionsweise erhalten müssen, blockieren oder sogar zerstören. Die Krankheit wird derzeit mit einer intravenösen Immunglobulintherapie (IVIg) behandelt, für die Immunglobuline aus Blutspenden gefiltert werden. Die Lösung von ArgenX ist ein Antikörperfragment, das den sogenannten neonatalen Fc-Rezeptor blockiert, so dass Autoimmunantikörper nicht „recycelt“ werden und schneller ausgeschieden werden.
Diese und andere lebensrettende Innovationen sind das Ergebnis der Arbeit engagierter Forscher und Biotech-Unternehmer. Durch unsere Gesundheitsstrategie, die auf einem Anlageprozess beruht, der sich in den vergangenen 20 Jahren weiterentwickelt hat, bieten wir weiterhin Zugang zu einigen der spannendsten medizinischen Innovationen.
